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BIOPHYTIS dépose une demande de désignation de médicament orphelin pour Sarconeos

AOF - 21 mars 2018


(AOF) - Biophytis, société de biotechnologie spécialisée dans le développement de candidats médicaments pour traiter les maladies dégénératives du vieillissement, annonce avoir déposé une demande de désignation de médicament orphelin auprès de l’Agence Européenne des Médicaments (EMA) et présente Myoda, le nouveau programme de développement clinique de Sarconeos dans la dystrophie musculaire ou myopathie de Duchenne (DMD).

"Le dépôt de la demande de désignation de Médicament Orphelin auprès de l'EMA, et bientôt auprès de la FDA, marque une étape importante dans le développement de Sarconeos dans la myopathie de Duchenne. Les preuves de concept chez l'animal, présentées en 2017 au congrès de la World Muscle Society, ainsi que les discussions avec les cliniciens et les associations de patients nous ont incités à étudier le potentiel de Sarconeos dans le traitement de cette indication orpheline pédiatrique particulièrement sévère", commente Stanislas Veillet, PDG de Biophytis.

"Nous avons pu ainsi préciser les éléments principaux du plan de développement clinique de Sarconeos dans cette dystrophie musculaire, qui sera constitué de deux études : une étude de pharmacocinétique de phase I/II Myoda-PK qui devrait débuter en 2018 et une étude d'efficacité de phase II/III Myoda-INT qui pourrait démarrer en 2019. Alors qu'il n'existe que très peu d'options thérapeutiques efficaces, Sarconeos est un candidat médicament d'une nouvelle classe qui a le potentiel de ralentir significativement l'évolution de la maladie et pourrait être utilisé seul ou en combinaison avec la thérapie génétique, quand celle-ci sera disponible, chez les enfants atteints de la myopathie de Duchenne", ajoute le dirigeant de Biophytis.