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PHARNEXT : résultats encourageants d'une étude de phase 3

AOF - 07 janvier 2020


(AOF) - Pharnext a annoncé des résultats encourageants de l'étude d'extension de phase 3 en ouvert de PXT3003 dans la maladie de Charcot-Marie-Tooth de type 1A (CMT1A). Selon la biotech, les résultats suggèrent une innocuité et une efficacité durables de PXT3003 chez les patients CMT1A après une durée totale de 25 mois d'étude clinique (étude de Phase 3 + étude d'extension en ouvert). Les patients CMT1A ont présenté une amélioration ou une stabilisation de la maladie, évaluées par le score ONLS (Overall Neuropathy Limitations Scale) durant l'étude d'extension de Phase 3 en ouvert.