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SANOFI : résultats positifs d'un essai de phase trois sur Cablivi

AOF - 10 janvier 2019


(AOF) - Le New England Journal of Medicine a publié les résultats positifs de phase III consacrés au Cablivi (caplacizumab) de Sanofi dans le traitement du purpura thrombotique thrombocytopénique acquis (PTT acquis) de l'adulte. Il s'agit d'un rouble rare de la coagulation sanguine d'origine auto-immune au pronostic sévère. Il se caractérise par la formation de multiples caillots dans les petits vaisseaux sanguins de nombreux organes, ce qui entraîne une thrombocytopénie sévère (très faible numération plaquettaire) et une anémie hémolytique microangiopathique (destruction des globules rouges).

Cette maladie entraîne également une ischémie (diminution de l'alimentation en sang de certaines parties du corps) et des lésions étendues aux organes, en particulier le cerveau et le coeur.

" Le PTT acquis est une maladie potentiellement mortelle et les options thérapeutiques actuelles ne permettent pas de stopper complètement la formation de caillots dans les petits vaisseaux sanguins des organes, ce qui expose les patients à un risque significatif de morbidité et de mortalité prématurée ", explique le docteur Marie Scully, professeur d'hématologie aux hôpitaux de l'University College de Londres, et auteur principal de l'article consacré à l'essai Hercules.

" Ces résultats démontrent que Cablivi a le potentiel de répondre à un besoin médical non satisfait majeur et d'aider les personnes exposées aux conséquences potentiellement désastreuses de cette maladie. "