(AOF) - Lysogene a annoncé que l'autorité sanitaire américaine (FDA : Food and Drug Administration) a accordé la désignation Fast Track à son programme LYS-GM101, qui est en cours d’évaluation dans une étude clinique adaptative mondiale initiée récemment dans le traitement de la gangliosidose à GM1. Il s'agit d'une maladie autosomique récessive létale due à des mutations du gène GLB1 provoquant une accumulation de gangliosides GM1 dans les neurones, provoquant une neurodégénérescence progressive.

Karen Aiach, Fondatrice et Présidente-Directrice Générale de Lysogene, a déclaré : " Nous sommes heureux que la FDA ait accordé la désignation Fast Track à LYS-GM101 car cela souligne son potentiel pour améliorer les déficits neurocognitifs chez les enfants atteints de gangliosidose à GM1, une maladie neurologique létale pour laquelle il n'existe actuellement aucun traitement. Nous avons administré le produit au premier patient le mois dernier et le recrutement des autres patients est en bonne voie. Le traitement de la première cohorte devrait être terminé d'ici le premier trimestre de l'année prochaine. "