Sanofi a annoncé que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis avait approuvé son Nexviazyme (avalglucosidase alpha-ngpt) pour le traitement des patients à partir de l’âge d’un an présentant une forme tardive de la maladie de Pompe, une maladie musculaire progressive et invalidante qui affecte la fonction respiratoire et la mobilité. Nexviazyme est un traitement enzymatique substitutif conçu pour cibler spécifiquement le récepteur mannose-6-phosphate (M6P), principale voie de la capture cellulaire de l’enzymothérapie substitutive dans la maladie de Pompe.

Dans le cadre d'essais cliniques, Nexviazyme a permis d'améliorer la fonction respiratoire des patients, de même que la distance qu'ils étaient en mesure de parcourir en marchant.

Près de 3 500 personnes seraient concernées par la maladie de Pompe aux États-Unis selon les estimations. La maladie de Pompe peut aller de la forme infantile, la plus grave, avec un début très précoce, jusqu'à la forme dite tardive qui se caractérise par des atteintes musculaires progressives. Les patients présentant une forme tardive de la maladie ont souvent besoin d'une assistance respiratoire mécanique ou d'un fauteuil roulant pour se déplacer, selon l'évolution de la maladie.