Lysogene a annoncé le traitement du premier patient aux Etats-Unis avec le candidat-médicament de thérapie génique LYS-GM101, réalisé au CHOC Hospital (CHOC) dans le cadre de l'essai clinique global au design adaptatif (NCT04273269) pour le traitement de la gangliosidose à GM1. Cet essai est une étude interventionnelle, multicentrique, en ouvert, au design adaptatif en deux phases évaluant l'administration intra-cisternale d'un vecteur recombinant de virus adéno-associé de sérotype rh.10 (AAVrh.10) portant le gène de la β-galactosidase humaine (GBL1).
L'essai clinique comprendra une phase centrée sur l'analyse de sécurité et une phase confirmatoire d'efficacité. L'essai inclura 16 patients atteints de la gangliosidose à GM1 infantile précoce ou tardive recrutés dans des centres aux États-Unis et en Europe.
