GenSight Biologics a annoncé que l'Agence du médicament britannique Medicines and Healthcare products Regulatory Agency (MHRA) avait accordé le statut de Promising Innovative Medicine (PIM) à sa thérapie génique Lumevoq pour le traitement de la perte de vision due à une Neuropathie Optique Héréditaire de Leber (NOHL) causée par une mutation G11778A confirmée dans le gène mitochondrial ND4.

" C'est une excellente nouvelle pour les personnes touchées par la NOHL au Royaume-Uni, qui disposent actuellement d'options de traitement très limitées ", commente Bernard Gilly, Co-fondateur et Directeur Général de GenSight Biologics. " Cette reconnaissance marque une autre étape importante dans nos préparatifs en vue de mettre Lumevoq à la disposition des patients NOHL dès que possible. "

La NOHL est une maladie génétique rare entrainant une perte sévère, brutale et irréversible de la vision, et qui touche principalement les adolescents et les jeunes adultes. La mutation ND4 est la plus courante et celle qui présente le pire pronostic visuel, la plupart des patients devenant légalement aveugles. Les options de traitement pour la NOHL sont très limitées.

Lumevoq n'est pas encore approuvé en Europe ou au Royaume-Uni pour le traitement des patients présentant une perte de vision due à la Neuropathie Optique Héréditaire de Leber (NOHL). Sa demande d'Autorisation de Mise sur le Marché est actuellement en cours d'examen par l'Agence Européenne des Médicaments, avec une décision attendue au premier semestre 2022.