(AOF) - La Commission européenne (CE) a approuvé Xenpozyme (olipudase alpha) de Sanofi, la première et la seule enzymothérapie substitutive indiquée pour le traitement des manifestations non neurologiques du déficit en sphingomyélinase acide chez l'enfant et l'adulte présentant un déficit en sphingomyélinase acide de type A/B ou de type B.

Cette approbation se fonde sur les données positives des essais cliniques dans le cadre desquels Xenpozyme a permis d'observer des améliorations importantes et cliniquement significatives de la fonction respiratoire (mesurée par la capacité de diffusion du monoxyde de carbone prédite ou DLCO), ainsi qu'une diminution du volume de la rate et du foie, avec un profil de tolérance favorable.

Compte tenu des besoins médicaux non pourvus urgents que présentent les patients porteurs d'un déficit en sphingomyélinase acide, l'Agence européenne des médicaments (EMA) a accordé à Xenpozyme la désignation de " médicament prioritaire " (PRIME). Plusieurs organismes de réglementation dans le monde lui ont également conféré la désignation de " médicament innovant ".