Sensorion a annoncé que le Comité des médicaments orphelins (COMP) de l'Agence Européenne des Médicaments (EMA) avait rendu un avis favorable pour la désignation de médicament orphelin (ODD) de son candidat médicament de thérapie génique OTOF-GT dans le traitement de la perte auditive liée au gène de l'otoferline. Le produit développé au travers du programme OTOF-GT répondant aux critères de médicament orphelin, la Commission européenne rendra une décision dans les 30 jours suivant la réception de l'avis favorable du COMP.

Le programme de développement du produit de thérapie génique OTOF-GT de Sensorion vise à restaurer l'audition des patients atteints d'une déficience en otoferline. Les patients présentant des mutations liées à un déficit d'otoferline souffrent d'une surdité neurosensorielle prélinguale non syndromique sévère à profonde. Le déficit en otoferline pourrait être responsable de près de 8 % de tous les cas de déficience auditive congénitale. Environ 20 000 personnes sont concernées aux États-Unis et en Europe.

La désignation de médicament orphelin est conçue pour encourager le développement de médicaments destinés au traitement de maladies rares (définies comme affectant moins de cinq personnes sur 10 000 dans l'Union Européenne), mettant en danger la vie des patients ou entraînant une invalidité chronique.

Cette désignation offre aux entreprises certains avantages et incitations, notamment des conseils dans le développement, des réductions de frais, des procédures d'évaluation différenciées pour les évaluations des technologies de la santé (HTAs) dans certains pays, et une exclusivité commerciale de 10 ans.