La FDA a accordé la désignation d'Orphan Drug à GNS5611 (ezurpimtrostat) de Genfit, un inhibiteur de PPT1 bloquant l'autophagie de stade clinique innovant. Le cholangiocarcinome est un cancer rare du foie avec une mortalité élevée et des options de traitements limitées. Il apparaît plus fréquemment chez les personnes de plus de 50 ans.

Le GNS561 (ezurpimtrostat) est un inhibiteur de PPT-1 (Palmitoyl Protein Thioesterase-1) qui bloque l'autophagie.

L'autophagie est activée dans les cellules tumorales en réponse à certaines conditions, en raison de la croissance des cellules tumorales dans les cancers avancés. Ce composé a fait l'objet d'études pré-cliniques et d'un essai clinique de Phase 1b qui a confirmé le rationnel de traiter le cholangiocarcinome.

Le démarrage d'un essai clinique de Phase 2 est prévu pour le quatrième trimestre 2022, avec une première consultation de patient attendue au premier trimestre 2023.