Lysogene, société biopharmaceutique de phase 3 s’appuyant sur une plateforme technologique de thérapie génique ciblant les maladies du système nerveux central (SNC), annonce les résultats principaux de l’étude de phase 2/3 AAVance évaluant LYS-SAF302, une thérapie génique expérimentale pour le traitement de la MPS IIIA. Chez les sujets recrutés à l'âge de 30 mois (cohorte ancillaire, n=6), il a été observé une amélioration statistiquement significative du développement cognitif 24 mois post traitement comparé à l'histoire naturelle.

L'étude n'a pas atteint son principal critère d'efficacité dans la cohorte principale (12 patients recrutés à l'âge de ≥ 30 mois) visant à démontrer une amélioration statistiquement significative du DQ (quotient de développement) cognitif 24 mois post traitement, tel qu'évalué par le BSID-III, comparé à la cohorte NH.

Dans cette cohorte, les principaux critères secondaires d'efficacité n'ont pas été atteints, notamment le pourcentage de patients présentant une stabilisation ou une amélioration du DA (âge du développement) cognitif, des DA associés au langage et aux fonctions motrices à 24 mois comparés aux valeurs initiales, ainsi que l'évolution des scores VABS-II comparés aux données NH.