(AOF) - Theranexus, société biopharmaceutique spécialiste des maladies neurologiques et pionnière dans le développement de candidats médicaments agissant sur l'interaction entre neurones et cellules gliales annonce aujourd'hui avec la Fondation Beyond Batten Disease (BBDF), les premiers résultats de leur essai clinique de phase 1/2 dans la forme juvénile de la maladie neurodégénérative dite de Batten (ou CLN3), pour laquelle il n'existe aucun traitement aujourd'hui.
Après 9 semaines de traitement à la dose maximale de 600 mg/j de Batten-1, les premiers résultats de l'étude de phase 1/2 portant sur six patients atteints de la forme juvénile de la maladie de Batten CLN3, âgés de 17 ans et plus, ont montré un bon profil de tolérance et de sécurité d'utilisation, ainsi qu'un profil de pharmacocinétique conforme aux attentes.
Ce succès permet à Theranexus de préparer le protocole de l'étude de Phase 3 pour lancer un essai clinique pivot dans une population pédiatrique courant 2023.
