Poxel, société biopharmaceutique au stade clinique développant des traitements innovants pour les maladies chroniques graves à physiopathologie métabolique, dont la stéatohépatite non alcoolique (NASH) et les maladies métaboliques rares, annonce aujourd'hui que la Commission européenne a accordé la désignation de médicament orphelin (ODD) au PXL770 et au PXL065 pour le traitement de l'adrénoleucodystrophie (ALD). Cette décision fait suite à un avis favorable du comité des médicaments orphelins de l'Agence européenne des médicaments (EMA).

La Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis avait déjà précédemment accordé l'ODD et le statut Fast Track aux deux produits pour le traitement de l'ALD.

Afin d'être éligible à l'ODD de la Commission européenne, un produit candidat doit être destiné à traiter, prévenir ou diagnostiquer une maladie potentiellement mortelle, ou débilitante chronique, qui n'affecte pas plus de cinq personnes sur dix mille dans l'Union européenne. En outre, il doit disposer de suffisamment de données cliniques ou non cliniques pour suggérer qu'il puisse produire des résultats cliniquement significatifs, et des motifs indiquant qu'il peut fournir un avantage significatif par rapport à tout traitement déjà autorisé.

L'obtention de la désignation de médicament orphelin par la Commission européenne permet aux entreprises de bénéficier de certains avantages et incitations, notamment une assistance à l'élaboration des protocoles cliniques, l'accès à une procédure centralisée d'autorisation de mise sur le marché valable dans tous les États membres de l'Union Européenne, des frais réglementaires réduits et dix ans d'exclusivité commerciale à la réception de l'autorisation de mise sur le marché dans l'Union Européenne.