(AOF) - Ipsen annonce que le comité des médicaments à usage humain (CHMP) de l’Agence européenne du médicament (AEM) a recommandé de ne pas accorder d’autorisation de mise sur le marché au palovarotène expérimental comme traitement de la fibrodysplasie ossifiante progressive (FOP), maladie osseuse ultra-rare, alors qu’il n’existe actuellement dans l’Union européenne aucune option thérapeutique capable de peser sur l’évolution de la maladie. Les procédures réglementaires se poursuivent dans les autres pays, dont les États-Unis.

Ipsen va solliciter le réexamen de l'avis du CHMP, sur la base des données scientifiques issues du programme d'essais cliniques du palovarotène existants.

La FOP se caractérise par la formation progressive et permanente de nouveaux tissus osseux dans les tissus mous et conjonctifs, comme les muscles, les tendons et les ligaments, par le biais d'un processus appelé ossification hétérotopique ou OH. Une fois formée, cette ossification est irréversible. La maladie est diagnostiquée en moyenne à l'âge de 5 ans.

À terme, la FOP abrège l'espérance de vie médiane pour la ramener à 56 ans. La mort prématurée est causée par la formation de tissu osseux autour de la cage thoracique, conduisant à des difficultés respiratoires et à une défaillance cardiorespiratoire. La prévalence de la FOP est d'approximativement 1,36 par million d'individus dans le monde.