GenSight Biologics annonce que les données d’efficacité et de tolérance des patients atteints de Neuropathie Optique Héréditaire de Leber (NOHL) et porteurs de la mutation ND4 traités par lenadogene nolparvovec (ou Lumevoq) dans le cadre de programmes d’Accès Précoce (Early Access Program, EAP), sont « cohérentes avec ce que Lumevoq a démontré dans ses essais cliniques, et qu’elles confirment Lumevoq comme étant une réelle option » pour ces patients atteints de NOHL et présentant la mutation ND4 » selon le Dr Catherine Vignal-Clermont, Chef du Service à l'Hôpital Rotschild.

Les données ont confirmé l'efficacité et le profil de tolérance de Lumevoq en situation de vie réelle : les analyses des répondeurs démontrent une amélioration cliniquement significative de l'acuité visuelle pour une grande proportion des yeux des patients.