(AOF) - Sensorion présentera de nouvelles données permettant l’identification d’un candidat thérapeutique pour le programme GJB2-GT, afin de traiter la perte d’audition liée à des mutations du gène GJB2, à l’occasion de sa Journée R&D, qui a lieu aujourd’hui, jeudi 6 avril 2023. Le candidat thérapeutique, conçu avec une capside virale adéno-associée (AAV) spécifique, cible les cellules ciliées clés qui expriment habituellement GJB2 et ne provoque pas d’ototoxicité.

Sensorion fera avancer son candidat vers des activités nécessaires à la soumission d'une demande d'autorisation d'essai clinique auprès de la Food and Drug Administration (FDA) américaine permettant un développement clinique dans trois indications liées aux mutations du gène GJB2 : des formes précoces de presbyacousie sévère chez les adultes, la perte d'audition pendant l'enfance et la perte d'audition pédiatrique congénitale.

Sensorion, en collaboration avec l'Institut Pasteur, a obtenu des données de Preuve de Concept (POC) positives chez des Primates Non-Humains et des modèles de souris reproduisant les formes congénitales et progressives présentes chez l'homme, qui confirment le potentiel du candidat à traiter les pertes d'audition liées aux mutations du gène GJB2.