(AOF) - Sensorion, société de biotechnologie pionnière au stade clinique, dédiée au développement de thérapies innovantes pour restaurer, traiter et prévenir les pertes d'audition, annonce avoir soumis une première demande d'autorisation d'essai clinique (CTA) pour OTOF-GT auprès de la Medicines Healthcare products Regulatory (MHRA) l'agence britannique de régulation des médicaments (MHRA).
L'essai clinique de Phase 1/2 (Audiogene) vise à évaluer la sécurité, la tolérance et l'efficacité de l'injection intra-cochléaire d'OTOF-GT pour le traitement de la perte auditive liée au gène de l'otoferline chez des patients âgés de 31 mois maximum.
La soumission du CTA fait suite à des études précliniques approfondies ayant permis l'évaluation de la sécurité et de l'efficacité d'OTOF-GT et à la réussite de la production d'un lot du produit pharmaceutique de thérapie génique pour l'essai clinique.
OTOF-GT, le programme de thérapie génique Adéno-Associé (AAV) à double vecteur de Sensorion est développé dans l'optique de restaurer l'audition des patients porteurs de mutations liées à un déficit en otoferline souffrant d'une perte d'audition neurosensorielle prélinguale non syndromique sévère à profonde.
