(AOF) - Abionyx annonce qu’elle s’est vu accorder une quatrième Autorisation d’Accès Compassionnel (AAC) en Europe pour CER-001, contre la maladie rénale rare sans traitement existant de la Déficience LCAT, dite maladie de Norum, alors que les données de sécurité et de tolérance du traitement sont « toujours aussi positives ». La biotech évoque des discussions « constructives » avec les autorités réglementaires européennes pour définir une « voie rapide de développement clinique » de CER-001 pour les patients atteints de cette maladie rare.
Abionyx souligne le défi médical majeur que représente le traitement de la maladie de Norum " compte tenu de la progression constante de la maladie et du déclin rapide de la fonction rénale, même après une greffe de rein ".