Pharnext (-62,86% à 0,0013 euro) s’effondre après la publication des premiers résultats de l'étude clinique pivot de Phase III (essai Premier) de PXT3003, son candidat médicament dans la maladie de Charcot-Marie-Tooth de type 1A (CMT1A), une neuropathie périphérique rare invalidante. Dans cet essai spécifique, l'échelle ONLS (Overall Neuropathy Limitation Scale), qui mesure le handicap moteur fonctionnel, n’a pas confirmé les résultats cliniques précédents.

Les patients atteints de CMT1A légère à modérée ont montré des signes d'amélioration, qu'ils soient sous traitement ou sous placebo, plutôt que la dégradation lente typique de la progression naturelle de la CMT1A.

"Cette amélioration inattendue dans le groupe placebo rend difficile l'interprétation des résultats basés sur ce critère", a expliqué la société.

"D'autres données de l'essai suggèrent qu'il n'y a pas de détérioration de l'état des patients sous traitement, ce qui est un signe positif dans le contexte d'une maladie dégénérative comme la CMT1A" ajoute Pharnext dans son communiqué. Cela "suggère que PXT3003 pourrait stabiliser la condition des patients, ce qui constitue une considération importante pour une maladie où la progression est généralement inévitable", commente la société.