GenSight Biologics (+3,90% à 0,28 euro) annonce aujourd'hui la publication des données de suivi sur cinq ans de patients traités unilatéralement avec Lumevoq une thérapie génique en développement pour la neuropathie optique héréditaire de Leber (NOHL) due à une mutation du gène mitochondrial ND4. Cinq ans après leur injection unique, les patients ont démontré une amélioration bilatérale soutenue de l'acuité visuelle et un profil de sécurité favorable.

" Les résultats sur la persistance de l'amélioration visuelle montrent le potentiel d'utiliser la thérapie génique Lumevoq pour traiter les patients atteints de NOHL due au variant génétique MT-ND4 ", déclare le Pr Patrick Yu-Wai-Man,  Professeur d'ophtalmologie et auteur principal et investigateur principal des études. " Les résultats sont particulièrement encourageants étant donné le mauvais pronostic visuel de la NOHL MT-ND4, qui est la forme clinique la plus fréquente et la plus sévère de cette rare maladie génétique mitochondriale. "