Rocket Pharmaceuticals a annoncé le décès d’un patient en raison d’évènements indésirables graves lié à un essai clinique. Ce dernier, qui a été interrompu, devait tester RP-A501, une thérapie génique expérimentale, contre la maladie de Danon, une maladie génétique rare liée au chromosome X. Le patient a présenté un évènement indésirable grave inattendu qui impliquait des complications cliniques liées à un syndrome de fuite capillaire.

Il s'agit d'un syndrome rare caractérisé par une fuite soudaine et excessive de liquide des capillaires (les plus petits vaisseaux sanguins du corps) vers les tissus environnants.

Rocket Pharma indique que pour l'instant l'accent est mis sur l'introduction récente d'un nouvel agent immunosuppresseur dans le schéma thérapeutique de prétraitement.