L’agence américaine des produits alimentaires et médicamenteux (FDA) a accordé la désignation de médicament orphelin au Riliprubart de Sanofi. Il s’agit d’un traitement expérimental du rejet induit par des anticorps dans la transplantation d’organes solides. Le laboratoire français s’est vu accordé cette désignation car son traitement répond à un besoin critique non satisfait en médecine de transplantation, où le rejet induit par des anticorps reste un défi important sans aucun traitement disponible validé par la FDA.
Cette désignation de médicament orphelin est accordée à des thérapies expérimentales destinées à traiter des maladies ou des affections médicales rares qui touchent moins de 200 000 personnes aux États-Unis.
Pour Alyssa Johnsen, global therapeutic area development head, immunologie et inflammation chez Sanofi : " La désignation de médicament orphelin pour le Riliprubart marque une étape clé dans notre mission : relever les défis critiques de la médecine de transplantation en tirant parti de notre expertise en immunologie. Le rejet induit par les anticorps représente une menace sérieuse pour les organes transplantés et la survie des patients. Avec le mécanisme d'action innovant du riliprubart, nous espérons proposer une option de traitement qui pourrait vraiment améliorer les résultats chez les receveurs de transplantations du rein. "
