(AOF) - La Food and Drug Administration (FDA) américaine a accordé la désignation "fast track" au SAR446597 de Sanofi, une thérapie génique intravitréenne à administration unique pour le traitement de l’atrophie géographique (AG) due à la dégénérescence maculaire liée à l’âge (DMLA). Le processus de désignation fast track vise à faciliter le développement et à accélérer l’examen des médicaments destinés à traiter des affections graves et à répondre à des besoins médicaux non satisfaits.

La FDA a créé ce processus afin d'aider à mettre à disposition des patients de nouveaux médicaments importants plus rapidement, et il couvre un large éventail de maladies graves.

Le SAR446597 administre un matériel génétique codant pour deux fragments d'anticorps thérapeutiques qui ciblent et inhibent deux molécules essentielles de la voie du complément : le C1s dans la voie classique et le facteur Bb dans la voie alternative.

Cette approche à double cible pourrait offrir des avantages cliniques en assurant une suppression durable du complément dans le micro-environnement rétinien, tout en réduisant considérablement la charge thérapeutique grâce à l'élimination des injections intravitréennes fréquentes.

Le traitement a pour objectif de cibler la physiopathologie sous-jacente des maladies rétiniennes médiées par le complément grâce à l'expression à long terme de protéines thérapeutiques après une seule intervention.

Sanofi prévoit de lancer une étude de phase 1/2 afin d'évaluer la sécurité, la tolérabilité et l'efficacité du SAR446597.