L’Agence européenne des médicaments a accordé la désignation de médicament orphelin au Rilzabrutinib de Sanofi, un inhibiteur de la tyrosine kinase de Bruton covalent et réversible, pour la maladie liée aux IgG4. Il s’agit d’un trouble fibro-inflammatoire chronique à médiation immunitaire qui se manifeste souvent par des masses tumorales et/ou une augmentation indolore de plusieurs organes.
Le statut de médicament orphelin est accordé aux thérapies expérimentales visant à traiter des maladies ou affections médicales rares, mettant en jeu le pronostic vital ou invalidantes, qui n'affectent pas plus de 5 personnes sur 10 000 dans l'Union européenne.
Le Rilzabrutinib de Sanofi a été évalué dans une étude de phase 2 et il a permis de réduire les poussées de la maladie, d'autres marqueurs de la maladie, ainsi que le recours aux glucocorticoïdes chez des patients atteints de la maladie liée aux IgG4 et traités pendant 52 semaines.
