L’agence européenne des médicaments a accordé la désignation de médicament orphelin à l’Efdoralpine alfa de Sanofi, une protéine expérimentale pour le traitement potentiel de l’emphysème lié au déficit en alpha-1 antitrypsine, une affection respiratoire rare présentant un besoin médical non satisfait important. La désignation de médicament orphelin est accordée à des nouveaux traitements potentiels visant à traiter des maladies ou affections médicales rares, mettant en jeu le pronostic vital ou invalidantes, qui n’affectent pas plus de 5 personnes sur 10 000 dans l’Union européenne.

Cette désignation permet au médicament de bénéficier d'une exclusivité de 10 ans après son autorisation de mise sur le marché, d'une réduction de taxes et d'une assistance au protocole via des conseils scientifiques gratuits ou des prix réduits pour aider au développement clinique.

Le traitement a démontré sa supériorité par rapport à un traitement standard en répondant à tous les critères d'évaluation principaux et secondaires clés dans une étude internationale de phase 2. L'agence américaine des produits alimentaires et médicamenteux a précédemment accordé cette désignation de médicaments orphelin et d'évaluation accélérée.