GenSight Biologics a annoncé que l’Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé (ANSM) a autorisé un accès compassionnel (AAC) pour l’utilisation de la thérapie génique GS010/Lumevoq. Les AAC relèvent d’un dispositif national qui permet à des patients atteints de maladies graves, rare ou invalidantes de bénéficier d’un traitement ne disposant pas d’autorisation de mise sur le marché, lorsqu’il existe un besoin médical non couvert et qu’aucune autre alternative thérapeutique appropriée n’est disponible.

Le GS010/Lumevoq doit permettre de traiter la Neuropathie optique héréditaire de Leber (NOHL), une maladie mitochondriale rare, transmise par la mère, caractérisée par la dégénérescence des cellules ganglionnaires rétiniennes. Elle provoque une perte de vision brutale et généralement irréversible, évoluant le plus souvent vers la cécité légale.