La FDA a accordé la désignation médicament orphelin (Orphan Drug, ODD) au nitazoxanide (NTZ) développé par Genfit pour traiter la décompensation aiguë sur cirrhose (ACLF), une pathologie grave sans traitement approuvé.
Le laboratoire précise que le candidat-médicament est porté par une nouvelle formulation, G1090N, conçue pour améliorer son potentiel clinique chez des patients dont le pronostic vital est engagé. La désignation de la FDA reconnaît le potentiel de cette substance active dans une indication à fort besoin médical non couvert.
Essai de phase II au second semestre
La décision intervient après des résultats récents de phase I montrant un profil de sécurité et de tolérabilité favorable chez des volontaires sains, ainsi que des données ex vivo indiquant une activité anti-inflammatoire sur des échantillons provenant de volontaires sains et de donneurs cirrhotiques. Genfit prévoit désormais de lancer un essai clinique de phase II au second semestre 2026.
La désignation ODD ouvre aussi la voie à un accompagnement réglementaire de la FDA, à certaines réductions de frais et à une exclusivité de marché de sept ans aux Etats-Unis en cas d'approbation.
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