Le laboratoire danois rapporte avoir franchi une étape importante dans le développement d'un traitement destiné à cette maladie rare aux besoins médicaux élevés.
Novo Nordisk annonce qu'un essai pivot de phase 3 portant sur l'etavopivat oral a atteint ses deux critères principaux, montrant une réduction supérieure des crises vaso-occlusives (VOCs) et une amélioration de la réponse en hémoglobine par rapport au placebo, dans le traitement de la drépanocytose.
Menée sur 385 patients âgés de 12 ans et plus, cette étude randomisée sur 52 semaines a évalué une dose quotidienne de 400 mg en complément des soins standards. Concrètement, le traitement a permis une baisse de 27% du taux annualisé de VOCs, avec un délai médian avant la première crise porté à 38,4 semaines contre 20,9 semaines sous placebo.
Par ailleurs, 48,7% des patients ont atteint une hausse d'hémoglobine supérieure à 1 g/dL à 24 semaines, contre 7,2% dans le groupe placebo, soit un écart ajusté de 41,2%.
Une réduction significative du risque de transfusion sanguine a également été observée en analyse exploratoire, précise le laboratoire tandis que le profil de tolérance apparaît conforme aux études précédentes.
"L'etavopivat a le potentiel de devenir un traitement de référence et de transformer la vie des patients atteints de drépanocytose", a réagi Martin Holst Lange, directeur scientifique de Novo Nordisk.
Le groupe prévoit de déposer une première demande d'autorisation réglementaire au second semestre 2026, avec une présentation détaillée des résultats attendue la même année.
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