Ipsen annonce que la Commission européenne a accordé une autorisation de mise sur le marché conditionnelle à Ojemda (tovorafénib) comme première thérapie ciblée pour le gliome pédiatrique de bas grade récidivant ou réfractaire, indépendamment de l'altération du gène BRAF.
Il est ainsi approuvé en monothérapie pour traiter les patients âgés de 6 mois et plus atteints d'un gliome pédiatrique de bas grade porteur d'une fusion ou d'un réarrangement du gène BRAF, ou d'une mutation BRAF V600, et ayant progressé après un ou plusieurs traitements systémiques antérieurs.
Cette décision de la CE s'applique dans les 27 Etats membres de l'UE, ainsi qu'en Islande, au Liechtenstein et en Norvège. Plus de 800 enfants reçoivent chaque année un diagnostic de gliome pédiatrique de bas grade porteur d'une altération du gène BRAF dans l'UE.
Cette tumeur cérébrale, bien que classée comme de bas grade (progression lente), entraîne fréquemment des déficiences physiques et neurologiques significatives, notamment une perte de vision, des troubles de la parole et des troubles moteurs, précise Ipsen.
L'approbation de Bruxelles repose sur les données de l'étude pivotale de phase II FIREFLY-1, qui a évalué le tovorafénib chez 137 enfants et jeunes adultes et a démontré des réponses tumorales significatives et durables.
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