Eli Lilly a dévoilé des résultats positifs d'une étude de phase 1B, évaluant le Verve-102, un candidat médicament expérimental conçu pour désactiver durablement le gène PCSK9 dans le foie et réduire le cholestérol à lipoprotéines de basse densité, ou "mauvais cholestérol", après une perfusion unique.
Dans l'étude, une seule perfusion intraveineuse du produit a entraîné une baisse significative de la protéine PCSK9 circulante, accompagnée de réductions correspondantes du LDL-C à tous les niveaux de dose évalués.
L'analyse intermédiaire, portant sur 35 participants, a révélé qu'une dose unique du candidat-médicament testé a induit des réductions moyennes de la protéine PCSK9 dépendantes de la dose, allant de 51% (pour la dose la plus faible) à 88% (pour la dose la plus élevée).
Pour le Dr Riyaz S. Patel, cardiologue au Barts Health NHS Trust et professeur de cardiologie à l'University College de Londres : "Ces premières données nous apportent la preuve encourageante que l'édition de bases in vivo du gène PCSK9 pourrait offrir une approche inédite pour obtenir une réduction substantielle et durable du LDL-C grâce à un traitement unique".
En outre, le Verve-102 a été bien toléré à tous les niveaux de dose, aucun événement indésirable grave lié au traitement, ni aucune toxicité limitant la dose n'ont été signalés.
Eli Lilly prévoit de lancer une étude clinique de phase 2 d'ici la fin de l'année.
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