Biogen annonce que la FDA des États-Unis a accordé la désignation de thérapie innovante dans le traitement de l'atrophie musculaire spinale (AMS) à son salanersen, un oligonucléotide antisens expérimental ayant le potentiel d'offrir une forte efficacité dans l'AMS avec une dose annuelle.
La désignation de thérapie innovante est un processus conçu pour accélérer le développement et l'évaluation d'un médicament destiné à traiter une affection grave, lorsque les preuves cliniques préliminaires indiquent qu'il peut présenter une amélioration substantielle par rapport aux traitements disponibles.
La décision de la FDA est fondée sur les données de l'étude de phase 1b sur le salanersen, récemment présentées lors de la conférence clinique et scientifique 2026 de la Muscular Dystrophy Association (MDA) et du 5e Congrès scientifique international sur la SMA (SMA Europe 2026).
Après l'initiation du salanersen une fois par an chez des enfants atteints d'AMS ayant présenté une réponse sous-optimale à une thérapie génique antérieure, des améliorations cliniquement significatives de la fonction motrice ont été observées, ainsi qu'un ralentissement de la neurodégénérescence. Le salanersen a généralement été bien toléré dans l'étude.
Des données positives présentées dans le lupus à l'EULAR 2026
Par ailleurs, Biogen fait part de données, comprenant deux affiches et trois résumés, présentées lors du Congrès 2026 de l'Alliance européenne des associations de rhumatologie (EULAR), démontrant le profil clinique du dapirolizumab pegol (DZP), un médicament biologique expérimental destiné aux patients atteints de lupus érythémateux systémique (LES).
Dans l'étude de phase 3 PHOENYCS GO, le DZP associé au traitement standard était lié à un contrôle durable de la maladie avec des doses plus faibles de glucocorticoïdes jusqu'à la semaine 48, par rapport au placebo associé au traitement standard, soutenant ainsi une réduction de l'exposition à long terme aux stéroïdes.
Selon d'autres données présentées à l'EULAR 2026, des améliorations des marqueurs immunologiques et une réduction des taux de poussées ont été observées, "soutenant le potentiel du dapirolizumab pegol pour répondre au fardeau complexe du LES", selon le laboratoire pharmaceutique américain.
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