Le laboratoire français a annoncé que son Nexviazyme avait atteint tous les critères d'évaluation principaux et secondaires dans une étude de phase III sur la forme infantile de la maladie de Pompe. Le produit a atteint son objectif principal, à savoir la proportion de participants vivants et exempts de ventilation invasive, chez des nourrissons naïfs de tout traitement âgés de zéro à six mois. En outre, l'étude a atteint tous ses critères d'évaluation secondaires, notamment la proportion de participants vivants et exempts de ventilation invasive à l'âge de 12 et 18 mois, ainsi que des améliorations numériques d'autres mesures de progression de la maladie à 52 semaines.

La maladie de Pompe est une maladie neuromusculaire rare, héréditaire et évolutive, causée par un déficit en enzyme alpha-glucosidase acide (GAA), qui affecte la fonction musculaire dans l'ensemble de l'organisme. L'IOPD (infantile-onset Pompe disease) constitue la forme la plus agressive de cette maladie, caractérisée par une progression rapide des symptômes au cours des premiers mois de vie. En l'absence de traitement, l'IOPD entraîne de graves complications, potentiellement mortelles, touchant le coeur, la respiration et la motricité.

Lors de cette étude, le traitement de Sanofi a été bien toléré.

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