Ipsen indique que l'essai de phase III BOLD, évaluant Bylvay versus placebo chez des patients atteints d'atrésie des voies biliaires (AVB) ayant déjà subi une hépato-porto-entérostomie de Kasai (HPE), n'a pas atteint son critère principal, à savoir l'amélioration de la survie du foie natif par rapport au placebo.
L'AVB est une maladie hépatique cholestatique pédiatrique rare et grave, touchant un nouveau-né sur 5 000 à 20 000, dans laquelle les voies biliaires, à l'intérieur et/ou à l'extérieur du foie, sont bloquées, absentes ou cicatrisées, empêchant la bile de s'écouler du foie vers l'intestin.
Caractérisée comme une pathologie complexe et à évolution rapide, l'AVB est la principale cause de transplantation hépatique pédiatrique, sans option thérapeutique approuvée au-delà de l'HPE de Kasai ou de la transplantation hépatique, selon le laboratoire pharmaceutique.
Le critère principal de l'essai BOLD était la survie du foie natif, définie comme le délai entre la randomisation et la première survenue d'une transplantation hépatique ou d'un décès à la semaine 104. Les données préliminaires actuelles sont conformes au profil de sécurité bien établi de l'odévixibat dans les indications approuvées.
Une étude d'extension en ouvert actuellement en cours (BOLD-EXT) évalue la sécurité et l'efficacité à plus long terme de l'odévixibat chez les patients ayant terminé l'essai BOLD. Une décision concernant la poursuite des patients dans l'étude d'extension en ouvert sera prise à l'issue d'une revue complète des données de l'ensemble de l'essai.
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