La société biopharmaceutique et ses partenaires Biocodex et Beyond Batten Disease Foundation avancent vers le lancement d'une étude pivot dans la forme juvénile de la maladie de Batten.
THX Pharma annonce le dépôt des demandes d'autorisation réglementaire de l'essai clinique de phase 3 Batten-1-02 auprès de la Food and Drug Administration (FDA) aux Etats-Unis, de la Medicines and Healthcare products Regulatory Agency (MHRA) au Royaume-Uni et, dans l'Union européenne, via le Clinical Trials Information System (CTIS).
Sous réserve des autorisations, le recrutement devrait débuter d'ici fin 2026. L'étude ouverte, mono-bras et multicentrique évaluera Batten-1, une formulation liquide orale propriétaire de miglustat, chez environ 27 patients âgés de 4 à 17 ans atteints de la forme juvénile de la maladie de Batten (CLN3).
Pour rappel, la maladie de Batten est une maladie neurologique rare, héréditaire et évolutive qui touche principalement les enfants. Elle appartient à un groupe de maladies appelées céroïdes-lipofuscinoses neuronales (CLN), caractérisées par une dégénérescence progressive des cellules nerveuses. L'essai en question se concentrera sur la vision : Batten-1 est évalué pour déterminer si le traitement peut ralentir ou stabiliser la perte d'acuité visuelle chez les enfants atteints de la maladie.
L'essai sera mené dans 10 centres aux États-Unis et en Europe et intégralement financé par Biocodex dans le cadre de l'accord de licence mondial conclu en février 2026.
Le titre THX Pharma a reculé de 0,85% aujourd'hui à Paris mais affiche une progression impressionnante, de l'ordre de 91%, depuis le début de l'année.
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