Alexion, la division dédiée aux maladies rares d'AstraZeneca, a annoncé que la Food and Drug Administration (FDA) américaine a accepté la demande de licence biologique (BLA) et accordé un statut d'examen prioritaire à l'Efzimfotase alfa. Le traitement vise les patients atteints d'hypophosphatasie (HPP) âgés de 2 ans et plus.
La décision réglementaire des autorités sanitaires américaines est attendue au cours du premier semestre 2027.
L'hypophosphatasie (HPP) est une maladie métabolique génétique et chronique causée par un déficit de l'enzyme phosphatase alcaline (PAL). Elle entraîne des défauts de minéralisation osseuse, une altération de la régulation du calcium et du phosphate, ainsi que des déficiences fonctionnelles (faiblesse musculaire, symptômes neurologiques, fatigue généralisée et douleurs).
L'efzimfotase alfa a été conçue pour traiter les manifestations osseuses et fonctionnelles de la maladie, tout en offrant deux avantages majeurs par rapport aux traitements existants comme le Strensiq : une auto-administration toutes les deux semaines et un taux annuel de réactions au site d'injection cinq fois inférieur.
Copyright (c) 2026 Zonebourse.com - All rights reserved.
