Les résultats d'un essai clinique de phase III, évaluant l'Efzimfotase, une thérapie de remplacement enzymatique expérimentale chez des adolescents et adultes atteints d'hypophosphatasie (HPP) non traités auparavant par Strensiq, ont montré des signaux d'efficacité clinique malgré le manque de significativité statistique sur le critère d'évaluation principal.

À la semaine 25, l'essai n'a pas atteint la significativité statistique sur son critère d'évaluation principal, le test de marche de 6 minutes, chez la population globale. Le laboratoire explique ce résultat principalement par des performances supérieures aux attentes observées dans le groupe placebo chez les adultes dont l'HPP s'est déclarée à l'âge adulte.

Une analyse post hoc indique toutefois qu'à la semaine 25, 45,2% des patients traités par l'Efzimfotase alfa ont atteint le seuil de différence minimale cliniquement importante au test de marche, contre 30,0% sous placebo.

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