Aelis Farma annonce les résultats positifs d'une étude rétrospective suggérant que les effets de son AEF0217 chez les personnes atteintes de trisomie 21 se traduisent par des améliorations perceptibles dans leur vie quotidienne.
AEF0217 est le premier inhibiteur spécifique de la signalisation du récepteur CB1 (CB1-SSi) développé par Aelis Farma pour le traitement d'un large éventail de troubles cognitifs, rappelle la société biopharmaceutique française.
Dans cette étude, les parents et référents de personnes atteintes de trisomie 21 ayant reçu AEF0217 ou un placebo dans le cadre d'une précédente étude de phase 1/2 ont été interrogés sur les changements observés dans les capacités d'adaptation à la vie quotidienne des participants.
Des améliorations notables et importantes ont été observées dans la capacité à exécuter les tâches de la vie quotidienne, l'autonomie, les interactions sociales et la communication chez les personnes ayant reçu AEF0217, mais pas chez celles ayant reçu un placebo.
La cohérence et l'ampleur des effets positifs observés dans cette étude, rarement constatées dans les analyses comportementales, suggèrent qu'AEF0217 entraîne une amélioration notable de la vie quotidienne des personnes atteintes de trisomie 21, selon Aelis Farma.
Sur la base des résultats positifs obtenus à ce jour en matière de sécurité et d'efficacité d'AEF0217, ce dernier est actuellement évalué dans le cadre d'un essai clinique international de phase 2b chez des personnes atteintes de trisomie 21. Comme prévu, les résultats sont attendus d'ici à fin 2027.
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