Sanofi annonce que l’Agence américaine des produits alimentaires et médicamenteux (FDA) a accordé la désignation de médicament orphelin au rilzabrutinib, un nouvel inhibiteur de la tyrosine kinase de Bruton (BTK) avancé, oral et réversible qui agit par modulation multi-immune, pour cibler une réduction des crises vaso-occlusives, qui peuvent se produire par inflammation, dans la drépanocytose.

En plus de la drépanocytose, le rilzabrutinib a reçu la désignation de médicament orphelin pour la thrombocytopénie immunitaire aux États-Unis, dans l'UE et au Japon, pour l'anémie hémolytique auto-immune chaude aux États-Unis et dans l'Union européenne, et pour les maladies liées aux IgG4 aux États-Unis.

" La sécurité d'emploi et l'efficacité du rilzabrutinib n'ont été déterminées par aucune autorité réglementaire " souligne le groupe pharmaceutique.